Compliance o aderenza: uno strumento essenziale per l’efficacia terapeutica

Drugs don’t work in patients who don’t take them. — C. Everett Koop L’efficacia e la tollerabilità di un trattamento farmacologico vengono valutate attraverso studi sperimentali (trial clinici), disegnati per analizzare la relazione tra la somministrazione di un farmaco e gli esiti clinici associati. Questi studi sono anche organizzati in modo che siano attuate le condizioni di trattamento più adeguate perché si possa mettere in evidenza l’effetto terapeutico desiderato. Nel trattamento dell'ipertensione arteriosa, ad esempio, queste condizioni sono rappresentate dal dosaggio, dalla durata e dalla continuità del trattamento considerato. Stimare il grado di osservanza al trattamento da parte del paziente non è stato sempre considerato di primaria importanza al momento dell’impostazione di un trial clinico. L’accertamento della compliance terapeutica, intesa come aderenza del paziente alla terapia nella durata e nel dosaggio prescritto dal medico curante, rappresenta oggi una condizione necessaria per la verifica del raggiungimento degli esiti previsti. La rilevanza clinica dei risultati di uno studio dovrebbe essere giudicata sulla base dell’effettiva influenza che essi avranno nel modificare la pratica clinica reale. L’efficacia sperimentale attesa (efficacy) è la capacità di un trattamento di modificare in maniera positiva il decorso di una malattia, in condizioni organizzative migliori di quelle della pratica quotidiana. L’efficacia nella pratica (effectiveness) è il beneficio che un trattamento mostra durante la sua applicazione nelle condizioni di pratica clinica corrente, di solito con minore controllo dell’aderenza e peggiori condizioni organizzative di quelle proprie di uno studio sperimentale. Negli ultimi anni, è emerso che il grado di compliance al trattamento rappresenta una variabile molto importante nel determinare differenze tra gli esiti clinici riscontrati durante i trials clinici e la pratica clinica quotidiana. Ciò ha incentivato lo sviluppo di studi volti ad una valutazione quantitativa dei processi che realmente avvengono nella pratica clinica e dei risultati di efficacia terapeutica che da essi ne derivano. Rilevare e quantificare l’aderenza dei pazienti alla terapia negli studi clinici è di grande valore al fine di ottenere risultati di efficacia altamente generalizzabili, in quanto si riferiscono ai pazienti che hanno effettivamente portato a termine la sperimentazione in rapporto a quanti hanno abbandonato la terapia nel corso dello studio. L’analisi di questo fenomeno ha assunto una rilevante importanza perché può ridimensionare l'efficacia complessiva finale di uno schema terapeutico e, anche, metterne in dubbio l’applicabilità futura.