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1-gen-2003 Biased T-cell receptor repertoires in patients with chromosome 22q11.2 deletion syndrome (DiGeorge syndrome/velocardiofacial syndrome) Pierdominici, M; Mazzetta, F; Caprini, E; Marziali, M; Digilio, M; Marino, B; Aiuti, A; Amati, F; Russo, G; Novelli, G; Pandolfi, F; Luzi, G; Giovannetti, A Articolo su rivista
1-gen-2009 Ten years of gene therapy for primary immuno deficiencies Aiuti, A; Roncarolo, M Articolo su rivista
1-gen-2009 The Quality of Life of Children and Adolescents with X-Linked Agammaglobulinemia Soresina, A; Nacinovich, R; Bomba, M; Cassani, M; Molinaro, A; Sciotto, A; Martino, S; Cardinale, F; De Mattia, D; Putti, C; Dellepiane, R; Felici, L; Parrinello, G; Neri, F; Plebani, A; Pierani, P; Demattia, D; Martire, B; Armenio, L; Cardinale, F; Dammacco, F; Ranieri, G; Masi, M; Miniaci, A; Pession, A; Rondelli, R; Plebani, A; Notarangelo, L; Soresina, A; Cao, ; Cossu, F; Del Giacco, S; Manconi, P; Evangelista, I; Magro, S; Morgione, S; Strisciuglio, P; Anastasio, E; Schillirò, G; Sciotto, A; Paganelli, R; Sticca, M; Sperlì, D; Carpino, L; Bernini, G; Azzari, C; Maggi, E; Romagnani, S; Matucci, A; Vultaggio, A; Castagnola, E; Gattorno, M; Presta, G; Civino, A; Gambaretto, G; Fasoli, S; Salpietro, C; Pietrogrande, M; Dellepiane, R; Panisi, C; Cambiaghi, G; Pietrogrande, M; Roncarolo, M; Aiuti, A; Masera, G; Biondi, A; Sala, A; Pignata, C; Poggi, V; Menna, G; Di Nardo, R; D'Apuzzo, A; Pelliccia, A; Correra, A; Marone, G; Spadaro, G; Carli, M; Zanesco, L; Basso, G; Putti, M; Semenzato, G; Agostini, C; Amato, G; Aricò, M; Trizzino, A; Izzi, G; Bertolini, P; Locatelli, F; Zecca, M; Rondini, G; Marseglia, G; Maccario, R; Bossi, G; Felici, L; Favre, C; Consolini, R; Vecchi, V; Sacchini, P; Rinaldi, G; Ugazio, A; Rossi, P; Livadiotti, S; Cancrini, C; Finocchi, A; Stabile, A; Duse, M; Iacobini, M; Quinti, I; Moschese, V; Cecere, F; Morgese, G; Acquaviva, A; De Zan, G; Strafella, S; Tamaro, P; Rabusin, M; Tovo, P; Martino, S; Nespoli, L; Marinoni, M; Porcellini, A; Cazzola, G Articolo su rivista
1-gen-2009 Recent advances in understanding the pathophysiology of Wiskott-Aldrich syndrome. Bosticardo, M; Marangoni, F; Aiuti, A; Villa, A; Roncarolo, M Articolo su rivista
1-gen-2009 New insights into the pathogenesis of adenosine deaminase-severe combined immunodeficiency and progress in gene therapy. Sauer, A; Aiuti, A Articolo su rivista
1-gen-2009 Gene therapy for immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency Aiuti, A; Cattaneo, F; Galimberti, S; Benninghoff, U; Cassani, B; Callegaro, L; Scaramuzza, S; Andolfi, G; Mirolo, M; Brigida, I; Tabucchi, A; Carlucci, F; Eibl, M; Aker, M; Slavin, S; Al Mousa, H; Ghonaium, A; Ferster, A; Duppenthaler, A; Notarangelo, L; Wintergerst, U; Buckley, R; Bregni, M; Marktel, S; Valsecchi, M; Rossi, P; Ciceri, F; Miniero, R; Bordignon, C; Roncarolo, M Articolo su rivista
1-gen-2009 Integration of retroviral vectors induces minor changes in the transcriptional activity of T cells from ADA-SCID patients treated with gene therapy Cassani, B; Montini, E; Maruggi, G; Ambrosi, A; Mirolo, M; Selleri, S; Biral, E; Frugnoli, I; Hernandez Trujillo, V; Di Serio, C; Roncarolo, M; Naldini, L; Mavilio, F; Aiuti, A Articolo su rivista
1-gen-2009 Hematopoietic stem cell gene therapy for adenosine deaminase deficient-SCID Aiuti, A; Brigida, I; Ferrua, F; Cappelli, B; Chiesa, R; Marktel, S; Roncarolo, M Articolo su rivista
1-gen-2009 Evidence for long-term efficacy and safety of gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome in preclinical models Marangoni, F; Bosticardo, M; Charrier, S; Draghici, E; Locci, M; Scaramuzza, S; Panaroni, C; Ponzoni, M; Sanvito, F; Doglioni, C; Liabeuf, M; Gjata, B; Montus, M; Siminovitch, K; Aiuti, A; Naldini, L; Dupre, L; Roncarolo, Mg; Galy, A; Villa, A Articolo su rivista
1-gen-2009 Comprehensive genomic access to vector integration in clinical gene therapy. Gabriel, R; Eckenberg, R; Paruzynski, A; Bartholomae, C; Nowrouzi, A; Arens, A; Howe, S; Recchia, A; Cattoglio, C; Wang, W; Faber, K; Schwarzwaelder, K; Kirsten, R; Deichmann, A; Ball, C; Balaggan, K; Yanez Munoz, R; Ali, R; Gaspar, H; Biasco, L; Aiuti, A; Cesana, D; Montini, E; Naldini, L; Cohen Hagenauer, O; Mavilio, F; Thrasher, A; Glimm, H; von Kalle, C; Saurin, W; Schmidt, M Articolo su rivista
1-gen-2009 How I treat ADA deficiency Gaspar, H; Aiuti, A; Porta, F; Candotti, F; Hershfield, M; Notarangelo, L Articolo su rivista
1-gen-2009 ADA-deficient SCID is associated with a specific microenvironment and bone phenotype characterized by RANKL/OPG imbalance and osteoblast insufficiency Sauer, A; Mrak, E; Hernandez, R; Zacchi, E; Cavani, F; Casiraghi, M; Grunebaum, E; Roifman, C; Cervi, M; Ambrosi, A; Carlucci, F; Roncarolo, M; Villa, A; Rubinacci, A; Aiuti, A Articolo su rivista
1-gen-2009 The Wiskott-Aldrich syndrome protein is required for iNKT cell maturation and function Locci, M; Ghici, Ed; Marangoni, F; Bosticardo, M; Catucci, M; Aiuti, A; Cancrini, C; Marodi, L; Espanol, T; Bredius, Rgm; Thrasher, Aj; Schulz, A; Litzman, J; Roncarolo, Mg; Casorati, G; Dellabona, P; Villa, A Articolo su rivista
1-gen-2009 Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapyfor Adenosine Deaminase (ADA)-Deficient Severe Combined Immunodeficiency Aiuti, A; Cattaneo, F; Galimberti, S; Benninghoff, U; Cassani, B; Callegaro, L; Scaramuzza, S; Andolfi, G; Mirolo, M; Brigida, I; Tabucchi, A; Carlucci, F; Eibl, M; Aker, M; Slavin, S; Al Mousa, H; Al, G; A, F; A, ; Duppenthaler, A; Luigi, N; Wintergerst, U; H. Buckley, R; Bregni, M; Marktel, S; Valsecchi, M; Rossi, P; Ciceri, F; Miniero, R; Bordignon, C; Roncarolo, M Articolo su rivista
1-gen-2010 Revertant T lymphocytes in a patient with Wiskott-Aldrich syndrome: Analysis of function and distribution in lymphoid organs Trifari, S; Scaramuzza, S; Catucci, M; Ponzoni, M; Mollica, L; Chiesa, R; Cattaneo, F; Lafouresse, F; Calvez, R; Vermi, W; Medicina, D; Castiello, M; Marangoni, F; Bosticardo, M; Doglioni, C; Caniglia, M; Aiuti, A; Villa, A; Roncarolo, M; Dupré, L Articolo su rivista
1-gen-2010 Gene therapy for adenosine deaminase deficiency. Cappelli, B; Aiuti, A Articolo su rivista
1-gen-2010 Integration profile of retroviral vector in gene therapy treated patients is cell-specific according to gene expression and chromatin conformation of target cell. Biasco, L; Ambrosi, A; Pellin, D; Bartholomae, C; Brigida, I; Roncarolo, M; Di Serio, C; von Kalle, C; Schmidt, M; Aiuti, A Articolo su rivista
1-gen-2010 Update on gene therapy for adenosine deaminase-deficient severe combined immunodeficiency. Ferrua, F; Brigida, I; Aiuti, A Articolo su rivista
1-ott-2010 Role of reduced intensity conditioning in T-cell and B-cell immune reconstitution after HLA-identical bone marrow transplantation in ADA-SCID Cancrini, C; Ferrua, F; Scarselli, A; Brigida, I; Romiti, Ml; Barera, G; Finocchi, A; Roncarolo, M; Caniglia, M; Aiuti, A Articolo su rivista
1-giu-2011 In vivo T-cell dynamics during immune reconstitution after hematopoietic stem cell gene therapy in adenosine deaminase severe combined immune deficiency. Selleri, S; Brigida, I; Casiraghi, M; Scaramuzza, S; Cappelli, B; Bcassani, B; Scarselli, A; Cancrini, C; Marktel, S; Roncarolo, M; Aiuti, A Articolo su rivista
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